आनुवंशिक व्याधींतून सुटकेची आशा

सजीवांमधील जनुकांमध्ये बदल करण्यासाठी उपयुक्त असलेल्या ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ या अद्ययावत जनुकीय संपादनाच्या तंत्राद्वारे दुर्धर आनुवंशिक व्याधींवर मात करता येते. हे तंत्र अतिशय कार्यक्षम व कमी खर्चिक आहे.

एखाद्या नवजात बाळाला पाहिल्यानंतर आपण बरेच वेळा ‘बाळ अगदी आईवर गेलेय’ किंवा ‘डोळे बाबांसारखे आहेत आणि चेहरा आईचा घेतलाय’, असे सहजपणे बोलून जातो. अर्थातच हे बऱ्याच अंशी सत्य असतं आणि त्याला शास्त्रीय कारणही आहे. मनुष्यासहित सर्व सजीवांची दृश्‍य, तसेच अदृश्‍य वैशिष्ट्ये ही त्यांच्या जनुकांवरून ठरतात व ही जनुके त्यांना त्यांच्या आई-वडिलांकडून प्राप्त होतात. मात्र निसर्ग चांगल्या-वाईट गुणवैशिष्ट्यांमध्ये फरक करत नसल्याने काही वेळेला नको असणारे आनुवंशिक आजारही याच जनुकांमार्फत पुढच्या पिढीपर्यंत पोचवले जातात. रेण्विय स्तरावर जनुके डीएनएपासून बनलेली असतात व डीएनएमध्ये A, T, G व C ही संक्षिप्त रूपे असलेली चार रसायने (बेस) वेगवेगळ्या क्रमाने गुंफलेली असतात. बरेचसे आनुवंशिक आजार एखाद्या जनुकातील एखाद्या महत्त्वाच्या ठिकाणी या चारपैकी एखादे बेस दुसऱ्यामध्ये परिवर्तित झाल्याने होतात. आनुवांशिक आजारापासून मनुष्याची सुटका करण्यासाठी जनुकांमधील असा बदल पूर्ववत करता येऊ शकतो काय? या प्रश्नाचे उत्तर ‘हो’ असे येऊ शकण्यासाठी कारणीभूत ठरू शकेल अशी घटना गेल्या आठवड्यात घडली. अमेरिकेतील ब्रॉड इन्स्टिट्यूट व कॅलिफोर्निया विद्यापीठ यांच्यातील ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ या अद्ययावत जनुकीय संपादनाच्या तंत्राच्या पेटंटच्या वादाचा निकाल ब्रॉड इन्स्टिट्यूटच्या बाजूने लागला.

‘क्रिस्पर-कॅस-९’ हे तंत्र समजावून घेण्यासाठी नैसर्गिकरीत्या पेशींमधील डीएनएची दुरुस्ती कशी होते ते पाहावे लागेल. पृथ्वीतलावरील सर्व सजीवांची जनुके द्वि-धागीय डीएनएपासून बनलेली असतात. पेशींमधील हा डीएनए काही कारणांमुळे तुटला गेल्यास विशिष्ट पेशीय यंत्रणेद्वारे तो पुन्हा जोडला जातो. या नैसर्गिक प्रक्रियेमधील एका प्रकारामध्ये पेशीमध्ये असणाऱ्या दुसऱ्या डीएनए रेणूतील माहितीचा उपयोग करून सदोष डीएनए पूर्ववत केला जातो. जनुकीय संपादनाच्या काही पद्धतींमध्ये पेशींमधील डीएनए विशिष्ट ठिकाणी जाणीवपूर्वक तोडला जातो. मात्र हे करण्याआधी तोडल्या जाणाऱ्या डीएनएशी साधर्म्य असणारा व जनुकामध्ये जो बदल करायचा आहे, तो बदल असणारा डीएनए पेशींमध्ये सोडला जातो. त्यामुळे तुटलेला डीएनए नवीन डीएनएमधील माहितीच्या आधारे दुरुस्त केला जातो. त्याचवेळी नवीन डीएनएमधील माहिती पेशीय डीएनएमध्ये समाविष्ट होते. ही सर्व प्रक्रिया प्रत्यक्ष प्रयोगांमध्ये पार पाडणे मात्र वाटते तितके सोपे नसते. यामध्ये डीएनए निर्धारित ठिकाणी तोडणे हे सर्वांत मोठे आव्हान असते. यासाठी गेल्या काही वर्षांमध्ये शास्त्रज्ञांनी टेल न्युक्‍लिएज व झिंक फिंगर न्युक्‍लिएज या डीएनएला विशिष्ट ठिकाणी तोडू शकेल, अशा अतिशय रंजक विकरांचा शोध लावला. मात्र या दोन्ही पद्धतींची क्षमता व विशिष्टता कमी व खर्च जास्त होते. ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ हे त्यानंतर शोधण्यात आलेले तंत्र अतिशय कार्यक्षम व कमी खर्चिक आहे.

क्रिस्पर या जनुकांमधील एका स्थानाचा शोध स्ट्रेप्टोकोकस या दही बनण्यासाठी कारणीभूत असणाऱ्या एका जिवाणूमध्ये २००७ मध्ये लागला. क्रिस्पर हे जनुकीय स्थान जिवाणूंचे विषाणूंपासून रक्षण करते, असे अमेरिकेतील नॉर्थवेस्टर्न विद्यापीठातील संशोधकांनी दाखवले व ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ हे तंत्र जनुकीय संपादनासाठी वापरले जाऊ शकते, असे गृहीतक मांडून त्याच्या पेटंटसाठी अर्ज केला. मात्र त्यांनी ही कल्पना प्रयोगांमधून सिद्ध न केल्याने त्यांचा अर्ज फेटाळण्यात आला. त्यानंतर २०१३ मध्ये कॅलिफोर्निया विद्यापीठातील जेनिफर डूड्‌ना व इमानुएल कार्पेंटर यांनी ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ परीक्षानळीमध्ये डीएनएला ठराविक ठिकाणी कापण्यासाठी वापरता येऊ शकते हे दाखवले. यानंतर लगेचच ब्रॉड इन्स्टिट्यूट, कॅलिफोर्निया विद्यापीठ व इतर काही संस्थांमधील शास्त्रज्ञांनी वेगवेगळ्या शोधनिबंधात ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ पेशींमध्येही जनुकीय संपादनासाठी वापरले जाऊ शकते हे सिद्ध केले. यातील काही जणांनी वरील प्रयोगांमध्ये सहभागी असलेल्या सर्व शास्त्रज्ञांना या तंत्राच्या व्यावसायिकरणासाठी एकत्र आणण्याचे प्रयत्न केले. परंतु, श्रेय घेण्यासाठीची चढाओढ इत्यादींमुळे हा प्रयत्न असफल झाला व ब्रॉड इन्स्टिट्यूट व कॅलिफोर्निया विद्यापीठ यांच्यामध्ये ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ तंत्राच्या पेटंटसाठी संघर्ष सुरू झाला. गेल्या आठवड्यात अमेरिकन पेटंट कार्यालयाने दिलेल्या निकालात ब्रॉड इन्स्टिट्यूटच्या दाव्यांमध्ये ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ चे सांगितलेले उपयोग अतिशय विशिष्ट, बहुपेशीय सजीवांच्या पेशींसाठी उपयोगी पडतील असे व कॅलिफोर्निया विद्यापीठाला मिळालेल्या पेटंटमधील दाव्यांपेक्षा वेगळे आहेत असे म्हटले आहे.  

‘क्रिस्पर-कॅस-९’ हे तंत्रज्ञान सजीवांमधील जनुकांमध्ये बदल करण्यासाठी उपयुक्त आहे. याद्वारे दुर्धर आनुवंशिक व्याधींवर जनुकीय संपादनाद्वारे मात करता येऊ शकते. त्याचबरोबर औषध संशोधन, पशुधन विकास, पिकांची क्षमता वाढविणे, औद्योगिक सूक्ष्मजीवशास्त्र, स्टेम सेल संशोधन अशा क्षेत्रांमध्ये त्याचा उपयोग होऊ शकतो. याच कारणांमुळे वर नमूद केलेल्या संस्थांनी व त्यांच्याशी संलग्न असणाऱ्या काही खासगी कंपन्यांनी ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ च्या विविध उपयोगांसाठी स्वामित्व-हक्क मिळवले आहेत व या सर्वांमध्ये कोट्यवधी डॉलरची उलाढाल होत आहे. अर्थातच मूलभूत जीवशास्त्रीय संशोधनासाठीही ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ अतिशय उपयुक्त असल्याने वरील पेटंट्‌सचा अशा संशोधनामध्ये अडथळा येणार नाही. किंबहुना, मूलभूत संशोधनासाठी लागणारी ‘क्रिस्पर-कॅस-९’ संबंधित रसायने वरील संस्थांनी अतिशय कमी दरात उपलब्ध करून दिली आहेत.